美國批準(zhǔn)轉(zhuǎn)基因雞

所含酶可用于治療罕見病

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）如今批準(zhǔn)利用一種轉(zhuǎn)基因雞產(chǎn)下的蛋制造一種藥物。

這種藥物——名為Kanuma （sebelipase alfa）——是由亞力兄制藥公司銷售的一種重組人類酶。它能夠取代人體中的一種錯(cuò)誤的酶，這種酶與一種罕見的遺傳病（人體無法分解細(xì)胞中的脂肪分子）有關(guān)。

經(jīng)12月8日由FDA批準(zhǔn)，Kanuma加入了美國市場的一小群“特殊藥物”之中。早在2009年，該局批準(zhǔn)利用轉(zhuǎn)基因山羊的奶水生產(chǎn)一種抗凝血?jiǎng)?mdash;—抗凝血酶（ATryn）。而在2014年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)利用由轉(zhuǎn)基因兔生產(chǎn)的一種藥物治療遺傳性血管性水腫。

FDA前任科學(xué)評(píng)論員、華盛頓哥倫比亞特區(qū)海曼、菲爾普斯和麥克納馬拉公司律師Jay Cormier表示，F(xiàn)DA的最新決定“表明ATryn山羊并不僅僅是一次性的。”他說：“這一過程的功效遠(yuǎn)超過一個(gè)獨(dú)特的案例。”

FDA關(guān)于Kanuma的行動(dòng)非常迅速——對(duì)它進(jìn)行了優(yōu)先評(píng)估，并賦予其“孤兒藥”地位以及一種突破性療法的認(rèn)證。

Kanuma被設(shè)計(jì)用來治療的疾病名為溶酶體酸性脂肪酶缺乏，這種疾病能夠?qū)е轮痉e聚在患者的肝臟、脾臟和脈管系統(tǒng)中。這種疾病的一種形式能夠?qū)е聥雰貉杆偎劳觥６诙N形式則會(huì)影響老年患者，造成肝臟腫大、纖維化和硬化以及心血管疾病。

伊利諾伊州芝加哥市西北大學(xué)費(fèi)恩伯格醫(yī)學(xué)院兒科專家Barbara Burton表示：“在這種藥物出現(xiàn)之前，我們沒有能夠真正解決患者疾病中潛在生化缺陷的任何治療方法。”曾在亞力兄制藥公司負(fù)責(zé)臨床試驗(yàn)的Burton指出，臨床醫(yī)生只能為嬰兒提供營養(yǎng)和維持療法。而老年患者則用他汀類藥物進(jìn)行治療——這種療法無法處理脂肪在肝臟中的積聚。

與FDA于日前批準(zhǔn)的AquAdvantage轉(zhuǎn)基因三文魚不同，生產(chǎn)Kanuma的轉(zhuǎn)基因雞并不打算進(jìn)入食品供應(yīng)體系。但是正如AquAdvantage三文魚一般，F(xiàn)DA認(rèn)為雞的遺傳修飾能夠成為一種新的動(dòng)物藥。

Cormier表示，由于轉(zhuǎn)基因雞的每一個(gè)細(xì)胞都會(huì)含有改變的脫氧核糖核酸（DNA），F(xiàn)DA“斷言它對(duì)雞的全部都擁有管轄權(quán)”。

在考慮新的動(dòng)物藥物的過程中，F(xiàn)DA還分析了改變雞的基因是否會(huì)對(duì)它們?cè)斐蓚σ约敖?jīng)過改良的DNA是否穩(wěn)定，因?yàn)樗鼈儗?huì)被傳遞給下一代的雞。

FDA表示，這些轉(zhuǎn)基因雞不可能偶然進(jìn)入食品供應(yīng)系統(tǒng)或?qū)Νh(huán)境造成不利影響，因?yàn)樗鼈兪窃谑覂?nèi)設(shè)施中培育的。

印第安納州西拉斐特市普渡大學(xué)遺傳學(xué)家William Muir對(duì)FDA決定批準(zhǔn)轉(zhuǎn)基因雞的做法表示贊揚(yáng)。他說：“FDA顯然打開了一扇大門，并且允許這些轉(zhuǎn)基因產(chǎn)品進(jìn)入市場。隨著閘門相繼開放，我迫不及待地想要看看接下來會(huì)是什么。”

11月19日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)一種快速生長的三文魚成為全球第一種獲準(zhǔn)上市供人類食用的轉(zhuǎn)基因動(dòng)物。這種轉(zhuǎn)基因魚由馬薩諸塞州的梅娜德AquaBounty技術(shù)公司培育，它能夠比野生三文魚更高水平地表達(dá)一種生長激素。這種轉(zhuǎn)基因魚長足尺寸只需18個(gè)月而非3年。按照這項(xiàng)技術(shù)的支持者所言，這些基因修飾意味著每公斤收獲的魚只需要更少量的食物和其他資源，并且轉(zhuǎn)基因三文魚還可以減輕因過度捕撈對(duì)野生三文魚種群造成的壓力。

閱讀：  2015-12-10 09:20:28