【新聞事件】：今天德國制藥公司勃林格殷格翰（BI）宣布將與東南大學(xué)柴人杰教授合作開發(fā)耳聾藥物，這是BI繼今年三月與日本京都大學(xué)合作后的第二個所謂藍天（意為風(fēng)險很大）研發(fā)合作項目。柴教授的專長是聽毛細胞的再生與分化，這個合作項目標(biāo)志著中國基礎(chǔ)研究開始進入跨國制藥企業(yè)的視線。

【藥源解析】：聽力障礙是老年人的一個高發(fā)常見病，美國就有4000萬患者，目前助聽器械是主要手段。聲音通過聽毛細胞被檢測，而哺乳動物聽毛細胞無法再生。但是鳥類、魚類動物的聽毛細胞可以再生，所以有可能通過調(diào)控人聽毛干細胞和祖細胞的某些信號通路而增生這類前體細胞，進而分化成有正常功能的聽毛細胞。

當(dāng)然這些事情說起來容易做起來難，這類研究叫blue sky是有原因的。雖然現(xiàn)在已有多家大藥廠開始聽力障礙研發(fā)，但目前還沒有臨床確證的治療策略，所以充滿未知。耳病可以局部給藥，這是個優(yōu)勢。聽力系統(tǒng)是個相對獨立的系統(tǒng)，所以和人體其它關(guān)鍵功能可能交叉較少。但他們的切入點是細胞分化，所以選擇性還是個很大困難。誘導(dǎo)細胞分化顯然必須高度可控，否則有致癌風(fēng)險。雖然人和小鼠的聽力系統(tǒng)生物結(jié)構(gòu)類似，但動物模型是化學(xué)誘導(dǎo)的，與自然發(fā)生的耳聾比要簡單得多。BI估計希望柴教授能找到一個或多個druggable藥靶，而柴教授也可借助BI的篩選、優(yōu)化平臺更有效把基礎(chǔ)研究結(jié)果轉(zhuǎn)化成治療手段。

中國與世界新藥研發(fā)力量的合作開始于90年代末的外包服務(wù)，其中以藥明康德為代表。最近幾年以百濟神州、和記黃埔為代表的企業(yè)也開始在歐美進行me too型藥物的開發(fā)。去年恒瑞以2500萬美元將其PD-1抗體轉(zhuǎn)讓給Incyte，本周信達獲得2.6億美元融資，在生物制藥融資史上排名第七。這些事件表明中國企業(yè)在制藥的多個環(huán)節(jié)已經(jīng)開始接近世界水平。但是中國的基礎(chǔ)研究、尤其是靶點的發(fā)現(xiàn)和確證還沒有太大突破，今天這個合作說明在這個關(guān)鍵環(huán)節(jié)中國的科學(xué)家也開始受到世界的關(guān)注。

現(xiàn)在競爭日趨激烈，每個適應(yīng)癥能容納的產(chǎn)品在減少。而支付壓力的增加令附加值不高的產(chǎn)品生存困難。同時主要疾病的治療近年來有了長足進展，所以藥廠被迫向耳聾這樣的處女地擴張。優(yōu)質(zhì)藥靶的缺乏令所有藥廠都在與大學(xué)合作，地毯式轟炸般尋找新靶點。這個大趨勢也是促成合作的部分原因。這類合作應(yīng)該是共贏，但即使暫時肥水流到外人田里一點，對于新藥尚處于起步階段的中國制藥界更有戰(zhàn)略意義。所以應(yīng)該為年輕有為的柴教授點贊。

閱讀：  2016-12-07 14:30:31